气喘吁吁的步行距离缩短，带来康复希望
一名50多岁的女性接受了由诱导多能干细胞制成的三片心肌细胞片。她表示，在大阪接受手术后，自己能够更深地呼吸。她的康复标志着RiHeart首次作为获批的再生医疗产品投入使用；为获得正式批准，目前还需开展一项涉及75名患者的更大规模研究。
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这名神奈川县居民于2026年9月29日在大阪警察医院接受手术。她在10月21日的新闻发布会上表示，自己计划于次日出院。主刀医生、医院院长泽芳树说，她的康复进展良好。
患者谈到了手术后头几周里注意到的变化：
手术后大约一周，我就能深呼吸了。我能感觉到变化。
大阪大学初创企业Cuorips研发的RiHeart于2026年3月获得附条件批准，并于9月1日起纳入公共医疗保险。该产品面向特定人群：因缺血性心肌病导致严重心力衰竭，且标准治疗未能充分改善病情的患者。
日本厚生劳动省公布了一项早期试验的结果，该试验涉及8名患者。结果显示，患者症状和部分运动能力指标有所改善，但心脏泵血功能的变化并不一致。下一阶段将观察患者较长期的情况，并将其结果与外部对照组进行比较。
心脏功能逐年下降四年
这名女性于2022年心脏病发作。她接受了导管治疗和药物治疗，但心脏功能仍持续下降。步行时，她会严重气短、心悸，也难以搬运重物。
心脏病发作是指血液无法到达部分心肌，通常是因为冠状动脉发生阻塞。由此造成的损伤可能使心脏泵血能力变弱，无法满足日常活动所需。缺血性心肌病指的是心肌因血液供应减少而受损、变弱。
患者后来前往大阪警察医院就诊。手术两天后，她从重症监护病房转入普通病房，并开始通过步行进行康复训练。出院后，她将继续服药并按时复诊。
她的目标很实际：遛狗、去海边，并重新开始因病搁置的爱好。她在新闻发布会上谈到了希望恢复的活动：
我想遛狗，好好跑一跑，享受自己的爱好。
三片细胞片如何帮助心脏
RiHeart由供体iPS细胞培育出的心肌细胞制成，细胞片直径约为4厘米。外科医生将三片细胞片贴敷在心脏表面。
iPS细胞是经过重编程的成体细胞，可发育成许多不同类型的细胞。RiHeart的生产流程会引导这些细胞分化为心肌细胞，随后对其进行纯化并制成细胞片。
厚生劳动省为中央社会保险医疗协议会准备的保险适用文件于7月22日发布，介绍了该疗法的预期作用。移植的细胞会释放细胞因子和生长因子等信号蛋白，预计可促进新血管形成，并限制纤维化，即瘢痕组织的堆积。
该疗法旨在改善或维持心脏功能和运动能力，从而改善现有心肌的状况。对患者而言，运动能力体现在一些直接的方面，比如能走多远，或在气喘之前能进行多少活动。
Cuorips表示，这项研究可追溯至2008年，当时泽的团队与京都大学教授、iPS细胞研究先驱山中伸弥开始合作。公司采用京都大学iPS细胞研究与应用中心提供的医疗用iPS细胞库，开发了生产流程。
经左侧肋骨间切口，手术约50分钟
泽在约50分钟内完成了这名女性的手术。他也是大阪大学名誉教授和Cuorips董事，在疗法研发中发挥了核心作用。
Cuorips在其RiHeart产品页面上介绍，手术会在左侧肋骨之间开一个约7厘米的切口，将细胞片送入。公司称该术式无需传统的开胸手术；厚生劳动省文件则将其描述为在全身麻醉下经左侧开胸进行移植，即通过手术切口进入胸腔。
两种描述都涉及从胸腔左侧进入心脏，并将细胞片贴敷在心脏表面。Cuorips表示，该方法不会刺穿心肌，旨在减轻手术负担。
泽特别提到了首例治疗开展的医疗机构类型。这位医院院长在新闻发布会上说：
手术是在一家中型私立医院完成的，这一点意义重大。
Cuorips计划在约20家医疗机构开展治疗。大阪警察医院正在考虑为另外10名患者实施手术，因此，让这项疗法能够在大学研究中心以外的机构开展，是推广工作眼下的重要一环。
8人试验的发现
厚生劳动省介绍的国内试验纳入了8名因缺血性心肌病导致严重心力衰竭的患者。试验由多家医疗中心参与，采用开放标签设计，即参与者和临床医生都知道患者接受了该治疗；试验没有设置接受其他治疗的对照组进行比较。
主要指标是通过超声检查在第26周评估的左心室射血分数（LVEF）。LVEF指心脏每次收缩时从主要泵血腔室泵出的血液比例。8名患者中有两人达到试验设定的标准，即LVEF至少提高5%。
在第52周，7名有可用测量数据的患者中有4人的峰值摄氧量提高至少10%。峰值摄氧量通常称为峰值VO2，测量一个人在剧烈运动时能够利用多少氧气，有助于评估其身体活动能力。另有一名患者缺少该项测量数据。
8名患者的纽约心脏协会心功能分级均至少改善一级。该分级根据心脏症状对患者身体活动的限制程度进行分类。另有一项基于CT扫描的LVEF评估显示，在6名有可用测量数据的患者中，两人的LVEF至少提高了5%。
因此，这些结果反映了康复的不同方面：8名患者的症状分级均有所改善，7人中的4人在运动能力指标上有所改善，8人中的2人达到超声检查的主要指标门槛。厚生劳动省认为，这些发现符合附条件批准途径下对疗效具有合理预期的标准。
出院后仍将继续监测安全性
厚生劳动省文件记录称，在规定的随访期内，8名试验参与者中无人死亡：其中5人的随访期为3年，另3人为5年。评估时也未发现与该产品相关的肿瘤病例。
Cuorips表示，其临床试验于2020年1月开始，截至目前尚未报告治疗后出现癌症的病例。iPS细胞生产过程中，肿瘤形成是一项需要关注的风险，因为未分化的细胞可能继续增殖。公司采用了旨在去除这些细胞的生产工序。
供体细胞还带来免疫排斥的风险，即受者的免疫系统攻击移植细胞。厚生劳动省文件介绍，患者从移植次日起服用免疫抑制药物，为期90天。
保险方案还包括报销免疫抑制药物血药浓度检测费用，以便临床医生精准调整剂量。因此，对患者来说，治疗不仅包括手术和康复，还需要一段时间的用药和监测。
为何75名患者和2033年很重要
RiHeart的批准为附条件批准，有效期为7年。Cuorips必须收集75名患者的进一步证据，并在有效期内提交新的申请，以取得正式批准。公司计划在2033年前证明疗效。
厚生劳动省介绍，该项目将对所有接受治疗的患者进行监测，并将其结果与外部对照组比较。主要评估将在移植后第52周进行，结合运动表现和一项心脏结构指标。
要达到主要评估标准，患者的峰值摄氧量必须提高至少10%。其左心室收缩末期容积指数（LVESVI）也必须有所改善，或保持在研究规定的范围内。LVESVI是指心脏收缩后主要泵血腔室内剩余的血量，并按体型进行校正。研究方案允许该指标下降、保持不变或上升不足10%。
研究人员还将追踪心力衰竭住院情况、生存情况和其他心脏功能指标。首位接受治疗的患者的改善能持续多久，以及其他患者能否稳定获益，都是该监测项目旨在回答的问题。
主要时间节点如下：
- 2020年1月：临床试验启动。
- 2026年3月：RiHeart获得附条件制造和销售批准。
- 2026年9月1日：开始纳入公共医疗保险。
- 2026年9月29日：首例使用获批产品的手术完成。
- 2026年10月21日：患者谈及康复情况，计划于10月22日出院。
- 2033年前：Cuorips计划在7年批准期内证实疗效并取得正式批准。
定价5320万日元，适用条件严格
厚生劳动省7月的文件提议，RiHeart的报销价格为5320万日元，略低于公司提出的5340万日元。该产品以5320万日元的价格投入临床使用。
公共医疗保险和日本的高额医疗费用补助制度限制了符合条件患者的自付金额。据介绍，患者自付金额最高为数十万日元，不过个人实际账单取决于适用的保险安排。
该疗法仅适用于因缺血性心肌病导致严重心力衰竭，且包括药物和侵入性手术在内的标准治疗效果不足的患者。临床医生必须遵循相关医学学会的适当使用指南，并记录治疗的医学理由。每名患者仅限报销一次细胞片。
厚生劳动省文件列出的预计适用患者人数为690人，并预测第10年的年使用人数将达到96人，年销售额约为51.1亿日元。这些都是规划估算。日本估计有120万慢性心力衰竭患者，而RiHeart获批的适用范围仅涉及其中病因和严重程度都符合特定条件的一小部分患者。
厚生劳动省现阶段没有将该产品列入正式成本效益评估范围。该部门表示，将在产品续批时重新考虑这一决定，因此附条件批准期间收集的证据不仅关系到治疗决策，也会影响未来的支出评估。
向大阪以外的医院供货
Cuorips在大阪府箕面市的CLiC-1设施生产细胞。该设施于2020年8月开始运营，负责细胞加工、生产开发和商业化生产。
公司表示，制成的细胞片可在保护性运输液中常温运输约两天。公司举例称，细胞片可从箕面运往东京的医院，包括乘坐新干线运输。据Cuorips介绍，医院收到的是片状产品，移植前只需简单冲洗。
要向约20家医疗机构供货，运输时限是计划中实际而重要的一环：活细胞片必须在可用状态下送达手术团队。推广工作涉及生产、运输、手术和后续随访，而不只是把药品配送到药房。
另一款iPS细胞产品、住友制药用于治疗帕金森病的Amchepry，与RiHeart同时获得附条件批准，也纳入了公共医疗保险。其首例手术原计划于10月进行，但截至10月21日这则心脏治疗消息发布时，公司尚未公布手术是否已经实施。
对RiHeart首位接受治疗的患者来说，眼下的重要目标是回家并逐步恢复日常活动。对Cuorips和准备开展后续手术的医院来说，下一步则是收集所需数据，将一次令人鼓舞的康复案例转化为有关该疗法对75名患者疗效与安全性的证据。
要点
- 一名50多岁的女性于2026年9月29日在大阪警察医院接受RiHeart治疗，并表示呼吸更轻松。
- 手术历时约50分钟，医生将三片由供体iPS细胞衍生的心肌细胞片贴敷在她的心脏上。
- 对标准治疗效果不足的严重缺血性心肌病患者，符合条件者可使用该疗法并纳入保险覆盖。
- 早期试验涉及8名患者；患者在症状、运动能力和心脏泵血指标方面的改善程度不一。
- RiHeart定价为5320万日元，公共医疗保险可限制符合条件患者的自付金额。
- Cuorips必须在7年内收集75名患者的进一步证据，并计划于2033年前取得正式批准。
