美国上市改变了家庭面临的选择
阿斯利康于2026年10月22日宣布，舒沃替尼（sunvozertinib）已在美国上市，商品名为Zegfrovy。此前，一些美国患者家庭曾从中国获得这种抗癌药。此次上市填补了一个持续15个多月的用药空缺：美国食品药品监督管理局（FDA）于2025年7月2日授予该药加速批准后，患者仍未能在美国获得该药。
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对于60岁的纽约市珠宝商黛比·多佩尔特（Debbie Doppelt）而言，这段空缺期意味着她只能依赖从海外带回的药物。她的肺癌已扩散至脑部。儿子马克斯·多佩尔特（Max Doppelt）飞往上海，带回26盒药，花费约1万美元。截至2026年10月，她已服用该药约19个月；配合放疗并调整剂量后，癌症大体得到控制。
阿斯利康的美国上市公告意味着，该药实际到达美国患者手中的时间早于此前预计的2026年底。符合条件的患者如今可通过专科药品配送和药房网络获得该药，其中包括参与项目的医疗系统药房。
此次上市改变了符合获批条件患者眼下面临的选择。但更广泛的问题依然存在：当治疗在美国无法获得、临床试验将患者排除在外，或现有选择似乎不适合其病情时，晚期癌症患者仍会把目光投向海外。
中国药品行业不断扩大，带来了更多这样的选择。考虑这些治疗方案的家庭必须应对医学证据、治疗费用、药品进口规定以及并发症管理安排等问题，而此时病情往往正在迅速进展。
一个家庭为何把目光投向纽约之外
2023年底，黛比·多佩尔特因持续咳嗽而确诊。化疗、免疫治疗和手术让她的癌症数月内得到控制。2024年12月，扫描发现她脑部有10个小肿瘤。
她的癌症携带EGFR外显子20插入突变。EGFR是一种参与传递细胞生长信号的蛋白质。外显子20插入是一种特定的基因指令改变，可能使这些信号持续活跃。许多较早开发的EGFR靶向药对这一突变类型效果不佳。
美国当时已有治疗选择，但每种方案都给这个家庭带来难题。马克斯担心埃万妥单抗（amivantamab）的毒性，而且他咨询的几位医生都质疑该药能否有效到达脑部癌症病灶。2025年1月，母亲因轻微肺部瘢痕被纪念斯隆凯特琳癌症中心排除在zipalertinib临床试验之外。
舒沃替尼当时正在美国接受研究，但相关试验可能会将参与者分配至单独接受化疗。黛比的癌症在化疗后已经进展。中国于2023年8月批准了舒沃替尼，因此在中国药房购药成为另一种可能。
马克斯·多佩尔特是一名计算机工程师，负责安排母亲的治疗。他这样描述取药对自己的意义：
登上飞机，把药带回家，感觉就是我人生的使命。
马克斯说，他至少知道有30名美国人曾前往中国获取舒沃替尼。这是他个人统计的数字，并非全国总数。他还帮助过一名70岁的女性。她拿到的药量原本计划服用六个月，但三个月后发现药物并未起效。
批准与用药为何出现时间差
舒沃替尼的发展历程体现了三个不同的环节：获准开药、商业化配送，以及个别患者实际获得药物。这些环节之间可能相隔数月甚至数年。
- 2023年8月：中国国家药品监督管理局批准舒沃替尼用于既往接受治疗后的某些晚期肺癌。
- 2025年1月：黛比·多佩尔特被排除在zipalertinib临床试验之外，家人开始从中国寻求舒沃替尼。
- 2025年7月2日：FDA加速批准舒沃替尼，用于铂类化疗期间或之后病情进展的符合条件成人患者。
- 2026年9月1日：阿斯利康与迪哲医药签署全球分销协议。
- 2026年10月22日：阿斯利康宣布通过其专科药品配送和药房网络在美国上市。
目前的美国适应症涵盖携带EGFR外显子20插入突变的局部晚期或转移性非小细胞肺癌成人患者，突变须通过FDA批准的检测方法确认。患者的病情必须在铂类化疗期间或之后进展。转移性是指癌症已扩散至原发部位以外。
阿斯利康还表示，公司已在美国和中国提交将该药用于一线治疗的申请，申请依据包括III期WU-KONG28试验结果。两国监管机构均已授予该适应症突破性疗法认定，这一认定旨在加快药物研发和审评。公告未说明这些申请何时会获批。
临床证据显示了什么
FDA的批准依据是一项跨国II期研究WU-KONG1B。在阿斯利康公告重点介绍的患者组中，85人每日服用200毫克。经独立评审确认，46%的患者，即39人，出现肿瘤应答。
在这39名应答者中，应答持续时间中位数为11.1个月，72%的患者应答持续至少六个月。应答是指肿瘤缩小幅度达到研究的测量标准。持续时间数据仅描述肿瘤出现应答的患者。
规模更大的WU-KONG1B研究共纳入202名患者，评估了200毫克和300毫克剂量。两个随机分组的应答率相近，分别为45.9%和47.2%。低剂量组发生严重治疗相关不良事件的比例为40.7%，高剂量组为58.6%，相差17.9个百分点。研究未报告治疗相关死亡。
已发表的一份中国病例报告更详细地记录了一名患者的治疗过程。一名67岁的IVB期肺腺癌患者此前因副作用和难以建立静脉通路而停止原有治疗，于2023年12月15日开始每日服用300毫克舒沃替尼。
他的肿瘤直径从4.4厘米缩小至3.8厘米。服用舒沃替尼13个月后，癌症仍未进展。他出现轻度腹泻和甲周炎症，即甲沟炎。在接受多种治疗期间，他的无进展时间总计达到34个月；作者认为，这一更长的病程可能归因于不同治疗的相继作用。
阿斯利康表示，该药在美国的持续批准可能取决于进一步试验能否证实其临床获益。加速批准允许根据肿瘤缩小幅度和应答持续时间等指标提前让患者用药，但仍须通过后续研究验证其获益。
该药仍需密切监测
阿斯利康的处方信息警告称，Zegfrovy可能引发严重肺部炎症、胃肠道问题、严重皮肤反应和眼部毒性。在纳入121名患者的安全性分析人群中，73%出现腹泻，13%出现眼部毒性，1.7%出现间质性肺病或肺炎。
间质性肺病和肺炎涉及肺部损伤或炎症。新出现或加重的呼吸困难、咳嗽或发热都需要及时就医评估。处方信息要求临床医生在怀疑出现这类并发症时暂停治疗，确诊后永久停药。
不同研究人群和剂量提供了多组安全性数据，供医生参考。黛比·多佩尔特需要调整剂量，而WU-KONG1B研究中300毫克剂量组严重不良事件发生率更高，这些情况都说明开药后仍须持续监测。
美国推荐用法为随餐每日一次，每次200毫克。其他药物可能改变人体处理舒沃替尼的方式，而该药也可能影响某些激素类避孕药的效果。患者需要医生审查其完整用药清单，并管理任何用药调整。
中国在单一药物之外的作用
高盛估计，2025年全球新药试验中多达46%在中国进行。中国的发展还包括CAR-T疗法：通过改造患者自身的免疫细胞，使其能够识别并攻击癌细胞。美国和欧洲患者正前往中国参加这些疗法的临床试验。
他雷替尼（taletrectinib）是中国不断扩大的靶向癌症治疗领域的另一例证。2024年12月20日，中国国家药品监督管理局批准该药以Dovbleron为商品名，用于既往接受ROS1抑制剂治疗后的某些携带ROS1改变的晚期肺癌。ROS1与EGFR是不同的生长信号，因此需要通过分子检测确定哪种治疗适合患者的癌症。
在TRUST-I研究中，66名既往接受克唑替尼治疗的患者，经确认的应答率为51.5%，疾病控制率为83.3%。疾病控制包括肿瘤缩小和病情保持稳定。无进展生存期中位数为7.6个月，这意味着到这一时间点时，一半患者已出现疾病进展或死亡，另一半则没有。
上海市东方医院肿瘤科主任周彩存表示，他雷替尼对脑部病灶以及对克唑替尼耐药的疾病显示出疗效。该药获得了美国和中国监管机构的突破性疗法认定，体现了药物研发可能涉及两套监管体系。
生物技术公司高管也表示，早期试验开展地点正在发生变化。Breakthru Medicine首席执行官史蒂夫·波茨（Steve Potts）说，2026年5月的一次会议上，约60名生物技术公司首席执行官中，几乎所有人都计划在澳大利亚、欧洲或中国开展I期研究。I期通常是在人类受试者中测试疗法的第一阶段，重点关注安全性和剂量。
加快进程不只取决于审评期限
香港交易所2019年的一份行业概览指出，生物药从发现、临床试验到上市通常需要10至15年。报告还说明了临床数据要求之广泛，以及药物上市后仍需持续监测安全性。
这份历史比较列出的初始临床试验申请审查期限，中国为不超过60天，美国为30天；标准上市审评期限，中国为200至300个工作日，美国为10个月。报告同时指出，不同审批路径各不相同。
这些公布的期限只涵盖研发过程中的部分环节。资金筹措、医院准备、患者招募以及与监管机构沟通，也会影响患者何时能够参加研究。高管所说的中国和澳大利亚试验启动更快，谈的正是这一实际流程。
生产制造又增加了一层复杂性。报告解释称，生产过程中的细微差异可能改变单克隆抗体的安全性和有效性。单克隆抗体是利用活细胞制成的药物。因此，对于考虑赴海外接受生物药或细胞治疗的患者，实验室和生产安排也是医疗决策的一部分。
离开美国体系后会发生什么变化
FDA于2026年9月表示，无论临床数据来自哪个地区，外国临床数据都必须达到同一证据标准。在一份由FDA药品、生物制品、器械和肿瘤中心负责人共同署名的声明中，该机构表示，良好临床实践并不只是文书工作：
不是官僚程序上的形式要求
良好临床实践包括知情同意、可靠记录和保护受试者等规定。中国开展的临床试验可能获得国家监管机构授权和伦理审查批准，而在美国参加试验的人则会依据当地的知情同意、监督和法律安排接受治疗。
美国卫生与公众服务部发言人艾米莉·希利亚德（Emily Hilliard）谈到了FDA对患者在海外获得治疗的担忧：
提醒患者注意在我国监管体系之外接受治疗可能面临的安全和质量风险
美国疾病控制与预防中心警告称，海外药品、实验室服务和医疗器械可能受到不同程度的监管。风险包括假冒产品、污染、过期和储存不当。与感染相关的问题是医疗旅游中最常见的并发症，法律救济的空间也可能更有限。
个人进口药品还涉及另一套规定。未经批准的药物通常禁止进口，但对于严重疾病，如果国内可能无法获得有效治疗，FDA可能酌情处理。其政策通常允许进口不超过三个月的用量，并要求提供负责的美国医生信息，或证明治疗已在海外开始。安排购买前，家庭应与肿瘤科医生讨论药物目前的相关规定。
研究政策还涉及细胞、知情同意和安全问题
FDA于2025年6月18日采取了另一项行动，暂停某些将美国患者的活细胞送往中国和其他国家进行基因工程改造、再回输至患者体内的新临床试验。该机构表示，令人担忧的是，有时参与者并不知道细胞会被运送和回输，或并未对此表示同意。
FDA局长马蒂·马卡里（Marty Makary）还对部分接收企业由中国共产党部分持有或控制表示担忧。这项行动出台之前，美国于2024年12月敲定一项数据安全规定，该规定于2025年4月生效；FDA表示，一项豁免曾允许将临床试验样本（包括DNA）送往海外。
对于考虑接受细胞疗法的人来说，这些问题可以转化为具体的知情同意事项：细胞会运往哪里、由谁处理、会进行哪些基因操作，以及治疗前如何检测最终制成的产品。
特朗普政府于2026年6月启动“试验先锋行动”（Operation TrialBlazer），旨在加快FDA部分流程，并吸引早期试验在美国开展。众议员约翰·穆勒纳尔（John Moolenaar）和黛比·丁格尔（Debbie Dingell）还共同提出一项法案，要求美国财政部批准美国制药公司与中国企业达成的交易。
RA Capital Management管理合伙人彼得·科尔钦斯基（Peter Kolchinsky）所在公司投资了中国生物技术企业。他主张在开发抗癌药物方面开展合作：
我们在许多领域可能是对手，但在治愈癌症这件事上，我们并不是在与他们竞争。我们是在与他们合作，共同治愈癌症。
安排海外治疗前，家庭需要了解什么
约7%的美国癌症患者会参加临床治疗试验。马克斯·多佩尔特开发了一款免费应用，利用人工智能将医疗记录与试验信息进行匹配；约有300名患者使用过该应用。找到可能参加的研究只是第一步，之后还需由医生评估患者是否符合条件，以及治疗的获益和风险。
美国肿瘤科医生可以核查新上市药物或美国境内的临床试验是否适合患者的基因突变和治疗史。ClinicalTrials.gov也列出了许多国际研究。考虑参加海外试验的家庭应索取试验注册信息、伦理审查批准文件、研究方案以及英文版知情同意书。
海外医疗团队应说明如何监测不良反应、患者需要在当地停留多久，以及谁来承担并发症的费用。对于带回家的药物，家庭需要确保生产、储存和运输安排可靠，并完整记录每种药物及其剂量。
出发前应了解保险保障，因为许多美国保险计划不承保海外治疗。患者应安排返美后由谁管理副作用，并考虑购买医疗转运保障。治疗后若出现发热、呼吸急促、胸痛、意识混乱或严重乏力，应立即就医，并告知医务人员治疗的地点和经过。
Zegfrovy在美国上市，消除了符合条件的患者为获得这款特定药物而赴海外的一项原因。对于其他实验性治疗，同样的实际问题仍至关重要：能否参加合适的研究、是否充分理解知情同意、生产是否可靠，以及患者回国后能否继续获得治疗。
要点
- 阿斯利康于2026年10月22日宣布Zegfrovy在美国上市，距FDA加速批准已超过15个月。
- 获批用途涵盖某些EGFR外显子20插入型肺癌，患者病情须在铂类化疗期间或之后进展。
- 在主要疗效分析人群中，85名患者有46%出现应答；应答者的应答持续时间中位数为11.1个月。
- 该药需要监测肺部炎症、腹泻、皮肤反应、眼部问题和药物相互作用。
- 中国不断发展的药物和细胞疗法研究，正吸引那些在本国选择有限的患者。
- 赴海外治疗需要周密安排知情同意、费用、进口规定、医疗记录和后续照护。
